(株) ePidence based (エピデンスベイスド)　代表取締役　青木　事成　氏　≫【講師紹介】
【中外製薬(株) にて薬剤疫学 プロフェッショナルとして勤務（2025/9まで）】

【主な製薬業界・アカデミア活動】
日本製薬工業協会/ 医薬品評価委員会/ 医療情報DB 活用促進TF リーダー
（2025 年まで）
日本製薬団体連合会/ 安全対策WT3（薬剤疫学・医療データ活用促進）リーダー
（2025 年まで）
日本薬剤疫学会　評議員

 

主として医療現場から得られるデータ、Real World Data(RWD)を使って複数の治療間を比較したい場合、単純に集計したのではむしろ間違った結論を導く恐れさえあります。フェアに比較するうえで古典的には患者背景を補正する等のアプローチが行われていますが、例えば治療の途中で比較対照群の治療に切り替えた症例についてはこれまであまり良策が提案されていませんでした。
昨今では臨床試験のデザインを模倣するというアプローチが提案されており、従来のアプローチでは対応困難であったイモータルタイム（不死時間）バイアスや観察途中での治療切り替えに際して合理的な対処が可能となりました。
今回の研修では治療間をよりフェアに比較するうえで治験模倣（target trial emulation）戦略について、従来法と比してどのような違いがあるのか考察しながら、その活用スキル獲得を目指します。

【得られる知識】
■因果性判定に関する歴史
■RWD活用と個人情報保護との折り合いの課題理解
■介入試験の科学性と倫理性
■標準的な解析手法と残されていた課題の整理
■Target trial emulationの概念理解
■Clone-Censor-Weight法の理解

１. 因果判定の歴史探訪
　・「震災＝神の怒り」の必然
　・「雨乞い」による降雨への期待
　・「３た」論法、薬を飲んだ→治ったは今でも
　・実験計画法というアイデアの登場
　・因果関係に対する統計学者の拒絶反応

2. 倫理性と科学性の折り合い
　・人体実験という黒歴史
　・ヘルシンキ宣言
　・無作為化臨床試験の登場
　・インフォームドコンセント
　・Intention-to-Treat(ITT)というアイデア
　・人を対象とする医学系研究に関する倫理指針
　・倫理審査委員会の設置

3. 非介入研究という“倫理的”アプローチ
　・非介入＝最適な治療選択の担保
　・適応の交絡の問題
　・層別という対処法
　・多変量回帰分析という対処法
　・傾向スコア法という対処法
　・逆確率重み付けという対処法
　・変数操作法という対処法
　・DAG（有向非巡回グラフ）という対処法
　・STROBE声明

4. RWD活用の潮流
　・FDAにおけるPhase3の省略
　・EUにおけるGDPRとEHDS
　・個人情報保護に関する2000個問題
　・医療データ取り扱い事業者の誕生
　・個人情報保護法と次世代医療基盤法
　・MID-NETの登場
　・製造販売後データベース調査
　・薬機法・医療法の改正
　・RECORD声明

5. RWD活用に関する課題と対処策
　・RWD選択時に生ずる選択バイアス
　・レセプト病名が実病名とは限らない問題
　・新規治療開始患者の選別問題
　・認知バイアスの問題
　・項目が足りない問題
　・データの欠損問題
　・治療変更があった際の対処問題
　・観察脱落の問題
　・イモータル・タイムバイアス

6. Target Trial Emulation(TTE、治験の模倣) 
　・既存法における限界と課題
　・反事実仮説の視点で課題を再定義する
　・estimandという概念の登場
　・動的治療戦略（DTR）とは
　・Target Trial Emulationとは
　・Clone-Censor-Weight法というアプローチ

7. RWD活用のこれからの展開を読む
　・「データに基づく」エビデンス要求の高まり
　・RWD活用の国際協調と国際競争
　・ウェラブルの登場とePRO
　・医療と介護の接近
　・ヘルスケアとウェルビーイングの接近
　・生成AIの登場
　・研究デザイン・解析手法の進歩

□質疑応答□