費用対効果評価制度は、2019年度の本格導入以降、2024年度・2026年度の見直しを経て、比較対照技術の選定、ICERの不確実性を踏まえた総合的評価、価格調整のあり方など運用面の議論が進み、医薬品・医療機器の価格設定と市場アクセスに与える影響が一段と大きくなっています。
本講座では、HTA・費用対効果評価の基礎から、薬価算定および特定保険医療材料の保険適用申請における有用性主張の考え方、さらに申請の土台となる比較臨床効果（CER）の構築手法と、申請資料・分析報告書への記載・提示のポイントまでを体系的に解説します。
講師の製薬企業・医療機器企業における臨床開発・医療経済評価・マーケットアクセス実務の経験をふまえ、具体例を交えて実践的にお伝えします。

１．HTA・費用対効果評価の基礎
　(1) HTA（医療技術評価）とは：英国NICE、ドイツIQWiG等、諸外国の制度と日本の位置づけ
　(2) 費用効果分析の基本概念：QALY、増分費用効果比（ICER）、支払意思額と評価基準
　(3) 日本の費用対効果評価制度の仕組み：対象品目の選定（H1～H5区分）、企業分析・公的分析、総合的評価、価格調整
　(4) 「中央社会保険医療協議会における費用対効果評価の分析ガイドライン」の要点

２．最新制度改革の動向
　(1) 2024年度制度見直しの主な内容と運用実績
　(2) 2026年度制度見直しの主な論点：価格調整範囲、比較対照技術の選定原則、ICERの不確実性と総合的評価、介護費用の取扱い、配慮が必要な対象
　(3) 今後の制度改革の方向性と企業への影響

３．薬価算定と申請戦略
　(1) 新薬の薬価算定方式：類似薬効比較方式と原価計算方式
　(2) 補正加算（画期性加算・有用性加算等）の要件と根拠となるエビデンス
　(3) 費用対効果評価を見据えた薬価申請：比較薬・臨床的位置づけの設定と一貫性の確保
　(4) 近年の薬価制度改革（イノベーション評価、ドラッグ・ラグ／ロス対策）と申請戦略への影響

４．特定保険医療材料の保険適用申請戦略
　(1) 保険適用区分（A1・A2・B・C1・C2等）と機能区分の考え方
　(2) 新機能区分の設定と価格算定方式：類似機能区分比較方式と原価計算方式
　(3) 補正加算（画期性加算・有用性加算・改良加算）の要件とエビデンスの示し方
　(4) チャレンジ申請など、使用実績を踏まえた再評価の活用
　(5) 医療機器の特性（手技依存性、ラーニングカーブ、短い製品サイクル）を踏まえた評価上の留意点

５．比較臨床効果（CER）の構築
　(1) 追加的有用性の評価とシステマティックレビューの計画・実施
　(2) 直接比較試験がない場合の間接比較・ネットワークメタアナリシス
　(3) 単群試験・リアルワールドデータ（RWD）の活用：MAIC等の調整手法とその限界
　(4) 治療スイッチング（treatment switching）・クロスオーバーへの対応
　(5) 代替エンドポイントの扱いと生存曲線の外挿

６．申請資料・分析報告書への記載・提示のポイント
　(1) 分析枠組み（対象集団・比較対照技術・アウトカム）の協議に向けた準備
　(2) 追加的有用性の主張の組み立て方と不確実性の示し方
　(3) 公的分析・専門組織からの主な指摘事項と対応の考え方
　(4) 薬価算定組織・保険医療材料等専門組織・費用対効果評価専門組織での意見陳述の準備

７．まとめと今後の展望
　(1) 開発早期からのエビデンス計画（エビデンス・ジェネレーション・プラン）の重要性
　(2) 生成AIを活用したエビデンス構築・資料作成業務の効率化
　(3) 質疑応答