C270121：希少疾患薬の開発戦略立案における注意点 | 技術セミナーの開催・書籍出版　サイエンス＆テクノロジー＜Ｓ＆Ｔ＞

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セミナーセミナー番号:C270121(希少疾患開発戦略)

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希少疾患薬の開発戦略立案における注意点
～希少疾患ゆえの必要な視点～

【開発・販売の特殊性への対応と事業性予測など】

受講可能な形式：【ライブ配信（アーカイブ配信付き）】or【アーカイブ配信】のみ

希少疾患への取り組み方にはどのようなものがあるか。希少疾患治療薬の特殊性を踏まえて開発戦略練ることが肝心である。
当セミナーは、病態・Patient Journeyでの注意点から、ステップごと（非臨床・臨床試験、製造、販売・PMS）での特殊性の対応にあわせ、疾患や患者数予測、薬価での注意点など、事業性予測するうえでの注意点もあわせてご解説いただきます。

【講師からのコメント】
希少疾患は、それぞれの疾患の患者数は少ないものの多くの疾患があり全体を見ると大勢の方が罹患されています。そのような希少疾患の治療薬はまだまだ少なく、患者さんは治療薬の開発を待ち望んでいます。
希少疾患治療薬の開発は、少ない人数の臨床試験で承認を取れるので短い期間で開発が終わることが期待され、取り組むことの社会的な意義も大いにあります。しかし、患者数が少ない故の特殊性もあります。演者の過去の経験を共有させていただき、少しでも希少治療疾患薬の開発の一助となると幸いです。

【得られる知識】
・希少疾患に関する全般的な知識
・希少疾患治療薬開発で注意すべき点
・希少疾患治療薬販売で注意すべき点
・希少疾患治療薬の事業性をどう考えるか

日時	【ライブ配信】 2027年1月25日（月） 13:00～16:30
日時	【アーカイブ受講】 2027年2月8日（月）まで受付（配信期間：2/8～2/22）
受講料(税込) 各種割引特典	49,500円 ( E-Mail案内登録価格 46,970円 ) S&T会員登録とE-Mail案内登録特典について定価：本体45,000円＋税4,500円 E-Mail案内登録価格：本体42,700円＋税4,270円
受講料(税込) 各種割引特典	E-Mail案内登録なら、2名同時申込みで1名分無料 1名分無料適用条件 1名分無料適用条件　　※2名様ともE-mail案内登録をしていただいた場合に限ります。　　　　2名様以降の受講者は、申込み前にE-mail案内登録をお済ませください。　　※同一法人内(グループ会社でも可)による2名同時申込みのみ適用いたします。　　※請求書および領収書は1名様ごとに発行可能です。　　　　(申込みフォームの通信欄に「請求書１名ごと発行」と記入ください。) 　　※他の割引は併用できません。【2名同時申込みで1名分無料キャンペーン（１名あたり定価半額の24,750円）】【研修パック(3名以上受講)：一人あたりの受講料 19,800円】　本体18,000円＋税1,800円(一人あたり) ※受講者全員のE-Mail案内登録が必須です。 ※お申込みフォームで【研修パック】を選択のうえお申込みください。 ※他の割引は併用できません。 ※当社Webサイトからの直接申込み限定です。
特典	ライブ配信受講者には、特典（無料）として「アーカイブ配信」の閲覧権が付与されます。聞き逃しや振り返り学習に活用ください。（アーカイブ配信については、「オンライン配信」項目を参照）
配布資料	PDFテキスト(印刷可・編集不可) 　　※開催2日前を目安に、弊社HPのマイページよりダウンロード可となります。　　　なお、アーカイブ配信受講の場合は、配信日になります。
オンライン配信	Zoomによるライブ配信　►受講方法・接続確認（申込み前に必ずご確認ください）アーカイブ配信　►受講方法・視聴環境確認（申込み前に必ずご確認ください）
備考	※講義中の録音・撮影はご遠慮ください。

セミナーリクエスト

セミナー講師

モリモトファーマパートナリング代表森本聡氏

【主なご経歴】
1982年　　　　(株)ミドリ十字入社　中央研究所
1989-93年　ドイツ駐在
1994年- 　　　ライセンス部/事業開発部で導出・入、アライアンスマネジメント
2012年4月　田辺三菱製薬㈱事業開発部長
2014年10月　シミックホールディング(株)　常務執行役員・IPDカンパニー長
　　　　 (株)オーファンパシフィック取締役
2017年1月　 (株)生命科学インスティテュート取締役、執行役員兼CSO,経営企画部長、再生医療部門長
2022年4月　　モリモト　ファーマパートナリングとして事業開発コンサルタント開始

【主なご研究・ご業務】
専門分野：医薬品事業開発, 再生医療, 希少疾患

【業界での関連活動】
元 Pharma Delegate理事

セミナー講演内容

1.希少疾患治療薬とは

2.本日のセミナーの重点

3.希少疾患とは何か、どこから情報を得るのか
　3.1　希少疾患の数
　3.2　指定難病
　3.3　小児慢性特定疾病
　3.4　希少がん
　3.5　海外の情報

4.開発対象疾患は沢山ありそうだ！ただ、そうは言うものの
　4.1　患者数の視点で、日本国内の難病を見てみると
　4.2　疾病別受給者証所持者数の分布

5.最近の希少疾患治療薬の指定状況

6. 希少疾患治療薬開発の位置づけは？
　6.1　なぜ希少疾患治療薬を開発するのか位置づけを考えよう
　6.2　では、希少疾患への取り組み方にはどのようなものがあるのだろう
　6.3　希少疾患治療薬の特殊性を踏まえて開発戦略練ることが肝心

7.希少疾患治療薬開発・販売の特殊性（えっ、こんなところが？）
　7.1　病態・Patient Journeyでの注意点
　7.2　非臨床試験での注意点
　7.3　臨床試験での注意点
　7.4 製造での注意点
　7.5　販売・PMSでの注意点
　7.6　難病対策に関する制度　(昔ほどメリットがあるの？)

8.事業性を予測するうえでの注意点
　8.1   事業性とは？
　8.2   疾患や患者数予測での注意点
　8.3   薬価での注意点

9. 希少疾患薬の開発・販売は急がば回れ

10. 本日のまとめ

〔質疑応答〕

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