第1部（1日目 2/25 13:30～16:00）
「再生医療等製品における非臨床安全性評価と承認申請時の非臨床試験パッケージ」

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第2部（2日目 2/6 10:30～12:30）
「再生医療等製品におけるCMC薬事申請・戦略の留意点と製造管理・品質管理の考え方」

第1部（1日目 2/25 13:30～16:00） 「再生医療等製品における非臨床安全性評価と承認申請時の非臨床試験パッケージ」

[趣旨] [得られる知識] [講演項目]  

第2部（2日目 2/6 10:30～12:30） 「再生医療等製品におけるCMC薬事申請・戦略の留意点と製造管理・品質管理の考え方」

[趣旨]

　本講演では、遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品におけるCMCパートの薬事申請に向けた主要な課題と、その対応における留意点について解説する。多様なモダリティを有する再生医療等製品では、求められるCMC情報が製品特性により大きく異なるため、品質に関する規制要件の原則に立ち返り、申請に不可欠となるポイントと実務的な考え方を整理する。さらに、CMC開発段階からGCTP製造管理体制の確立に至るまで、製品ライフサイクル全体を通じた一貫した品質保証の構築に関する要点についても論じる。

[得られる知識]

・遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品に係る品質関連ガイドラインの基本原則の理解
・ICH Qシリーズガイドラインの原則を再生医療等製品に適用する際の考え方
・ICH Q5A(R2) ガイドライン改正の主要ポイント及び実装における留意事項
・生物由来原料基準に示される要求事項の基本的考え方と適用上の留意点
・ICH Q9(R1) ガイドライン改正の主要ポイントと開発段階に応じた実践の要点
・技術移転プロセスでの品質リスクマネジメントの効果的な適用
・GCTP でのリスクベースアプローチの実践と運用上のポイント
・ICH Q5Eガイドラインの原則を踏まえた同等性/同質性評価の留意点
・プロセスバリデーション／ベリフィケーションの運用における実践的視点
・ICH Q12の新規薬事ツールの活用に向けた主要論点
・ICH Q14新規ガイドラインの活用に向けた主要論点
・再生医療等製品のCMC パート申請資料作成におけるポイント
・薬事申請における主要なCMC課題と当局との効果的なコミュニケーションの在り方

[講演項目]

遺伝子治療用製品/ヒト細胞加工製品製品
１．関連規制・ガイドラインとその活用
２．遺伝子治療用製品等の品質及び安全性確保に関する指針の要点
３．ヒト細胞加工製品の品質に関する技術的ガイダンスの要点
４．再生医療等製品の製造販売承認審査の要点とCMCパートの要求事項
５．遺伝子治療用製品/ヒト細胞加工製品製品の品質管理戦略とCMC開発の要点
６．製法開発における品質リスクマネジメントの活用の要点
７．ウイルス安全性の確保に係る管理戦略立案の要点
８．同等性/同質性（Comparability）の実践の要点
９．Potency Assayの開発の要点・ICH Q14の原則の活用
１０．承認事項としての「製造工程」を考える
１１．技術移転と実製造（GCTP）における品質リスクマネジメントの運用
１２．プロセスバリデーションとベリフィケーションの適切な運用
１３．市販後のCMC変更とICH Q12の薬事ツールの活用
１４．日米欧での再生医療等製品の審査のトレンド
１５．再生医療等製品のCMC開発の勘所
□質疑応答□
 

第3部（2日目 2/6 13:30～15:30） 「再生医療等製品の承認申請時の品質審査の留意点」

[趣旨]

　承認申請された品目の品質の審査では多岐にわたる事項が確認されることになりますが、中でも規格及び試験方法、安定性の検討及び有効期間設定、外来性感染性物質のリスク管理の適切性は、不備があれば承認の可否に関わる事項となりうる審査上の重要なトピックです。本講演ではそれらにフォーカスを当て、審査上の論点・ポイントと開発者が留意すべきと考えられる事項について解説します。

[得られる知識]

・細胞加工製品・遺伝子治療製品に共通する品質審査の考え方、つまり審査員がレビューする際に着目するポイントについての理解を深めていただけます。
・ウイルスベクターを用いて遺伝子導入を行うCAR-T細胞製品では、ウイルスベクターの品質管理・加工細胞の品質管理の両方が審査で確認されることになるため、ケーススタディを通して、細胞加工製品・遺伝子治療製品のそれぞれで要求される事項について具体的なイメージをしていただけるようにします。

[講演項目]

１．再生医療等製品の承認状況・開発動向のご紹介
２．品質の審査における留意点
　● 生物由来原料等のリスク管理
　　・生物由来原料基準への対応の解説
　● 規格及び試験方法
　　・細胞加工製品・遺伝子治療製品それぞれについて、規格設定例のご紹介
　　・無菌等に係る試験（無菌試験、マイコプラズマ否定試験）設定の留意点
　　・力価試験の設定の考え方
　● 安定性及び有効期間設定
３．ケーススタディ – CAR-T細胞製品を題材に
　● 細胞加工製品・遺伝子治療製品の品質審査のケーススタディとして、
　　 ウイルスベクターを用いて遺伝子導入を行うCAR-T細胞製品を題材に、
　　 審査で問われる具体的な要求事項について解説。
□質疑応答□