第1部（1日目 13:00～15:00）
「AAVベクターの製造技術・品質管理・安全性評価と社会実装」

第1部（1日目[10/19] 13:00～15:00） 「AAVベクターの製造技術・品質管理・安全性評価と社会実装」 講師：東京大学　岡田 尚巳 氏

[趣旨] [得られる知識]
[講演項目]  

第2部（1日目[10/19] 15:15～16:45） 「AAVベクターの製造プロセス開発・管理／事例」 講師：(株)ONODERA GT Pharma　吉沢 創太 氏

[趣旨]

　AAVベクターの実用化には、非臨床・臨床や事業開発（BD）のタイムラインに合わせた効率的なCMC戦略が不可欠です。本講演では、製造プロセス開発で実際に直面した課題や反省点などの事例を交え、開発初期から臨床フェーズにおける品質の一貫性・同等性（Comparability）確保のポイントを解説します。あわせて、各開発フェーズで求められる人財像や必要なスキル・経験についても紹介します。

[得られる知識]

▽開発タイムラインに合わせたCMC開発の優先順位と戦略
▽AAVベクター製造プロセス開発における実際の失敗・反省事例と対処法
▽開発初期から臨床フェーズに向けた品質同等性（Comparability）確保のポイント
▽CMC開発のフェーズ毎に必要な人財スキル・組織づくりのポイント

[講演項目]

１．事業開発・臨床開発に同期したCMC開発計画
　・非臨床・臨床等のタイムラインとCMC開発の優先順位付け
　・開発フェーズ（初期 vs. 臨床・商用）に応じたCMC戦略の切り替え
　・有限なリソースとタイムラインの中で直面しやすいトレードオフ
２．AAV製造プロセス開発の実例と「反省点・リアルな課題」
　・Upstream／Downstream工程開発における実際の試行錯誤事例
　・スケールアップ・技術移転で陥りがちな落とし穴と対策（反省点）
　・製造条件の変更と生産性・品質（Full/Empty等）のバランス取り
３．開発初期から臨床フェーズにおける品質の一貫性・同等性
　・開発フェーズ変化に伴うCQA（重要品質特性）の捉え方と管理方針
　・治験用製剤の品質同等性/同質性（Comparability）評価のポイント
　・承認申請を見据えた品質規格（Specification）設定の考え方
４．CMC開発を推進する「人財・スキル・体制」
　・開発フェーズごとに求められる人財像・専門スキル・経験
　・アカデミア／製薬／CDMO等の間で求められるコミュニケーションと役割分担
　・ノウハウの継承とCMC組織作りのポイント
□質疑応答□
 

第3部（2日目[10/23] 13:30～15:00） 「AAVベクターの品質特性と特性解析／規格・試験方法設定の留意点」 講師：(株)ユー・メディコ　武田 公利 氏

[趣旨]

　AAVベクターは、構造の複雑性に起因して、多面的な特性解析が求められる。本セミナーでは、AAVベクターの主要な品質特性と、それらを評価するための分析法について解説する。医薬品の開発段階に応じて求められる品質評価の水準を整理し、将来の規格試験・出荷試験を見据えた特性解析ならびに規格・試験方法の設定の考え方と留意点を紹介する。

[得られる知識]

▽遺伝子治療用AAVベクターの品質特性に関する知見
▽遺伝子治療用AAVベクターの特性解析に関する知見

[講演項目]

１．AAVベクターの品質評価の基本事項
　1.1 AAVベクターの品質評価が難しい理由
　1.2 医薬品開発段階と品質評価の要求水準
　1.3 特性解析、規格試験、工程内管理試験の違い
２．AAVベクターの品質特性と重要品質特性（CQA）
　2.1 品質特性とは何か
　2.2 AAVベクターの品質特性の分類
　2.3 重要品質特性（CQA）の抽出方法
３．AAVベクターの特性解析戦略
　3.1 特性解析の目的と実施時期
　3.2 一般試験
　3.3 同一性
　3.4 含量・力価
　3.5 製品純度
　3.6 工程由来不純物
　3.7 安全性
□質疑応答□
 

第4部（2日目[10/23] 15:15～16:45） 「AAVベクター製品特有の品質審査の論点」 講師：(独)医薬品医療機器総合　櫻井 陽 氏