(合)鈴木聡薬業事務所 代表社員 Ph.D.(博士:医学)、MBA　鈴木 聡 氏　≫【講師紹介】

　再生医療等製品・細胞治療製品は、細胞医薬、遺伝子治療、核酸医薬など新たなモダリティの発展に伴い、規制要件や品質管理の考え方が大きく変化しています。本講座では、再生医療等安全性確保法および薬機法の基本から、GCTP、PIC/S Annex 2、Contamination Control Strategy（CCS）、CTD作成、PMDA相談・承認申請までを体系的に解説します。さらに、最新の規制動向や開発・品質・薬事の実務、PMDA相談事例を交えながら、開発初期から承認・市販後までを見据えた規制対応と申請書作成のポイントを実践的に学び、現場で活用できる知識の習得を目指します。

【得られる知識】 ▽再生医療等製品・細胞治療製品に関する最新の規制要件と法体系（安確法・薬機法・GCTP）の理解  ▽細胞医薬、遺伝子治療、核酸医薬など最新モダリティに求められる品質・製造管理の考え方  ▽PIC/S Annex 2およびContamination Control Strategy（CCS）の実務への適用方法  ▽開発初期から承認申請を見据えたCMC戦略（QTPP、CQA、Control Strategy、Comparability）の基本  ▽CTD（特にModule 3）の作成ポイントと、PMDA相談・承認申請における実務上の留意点  ▽承認取得後の製造変更管理、Comparability評価、RMP、GPSP、GVPを含めたライフサイクルマネジメントの考え方  ▽最新の規制動向を踏まえ、開発から承認・市販後までを一貫して俯瞰できる実践的な知識

第1章　再生医療等製品を取り巻く最新動向
　1-1 再生医療等製品とは
　　・再生医療等製品の定義 
　　・世界および日本の承認動向 
　　・細胞医薬・遺伝子治療・核酸医薬の最新動向 
　1-2 最新モダリティの特徴
　　・自家細胞・他家細胞 
　　・iPS細胞 
　　・CAR-T・CAR-NK 
　　・遺伝子治療（in vivo／ex vivo） 
　　・mRNA・核酸医薬 

第2章　再生医療等製品に関する法規制
　2-1 再生医療等安全性確保法（安確法）
　　・法律の目的 
　　・第一種～第三種再生医療 
　2-2 薬機法
　　・再生医療等製品の定義 
　　・医薬品・医療機器との違い 
　2-3 関連法令
　　・GCTP 
　　・GCP 
　　・GLP 
　　・GVP 
　　・GPSP 

第3章　品質・製造戦略（CMC）の考え方
　3-1 品質は開発初期から設計する
　　・QTPP 
　　・CQA 
　　・CPP 
　3-2 Quality Risk Management
　　・ICH Q9 
　　・Quality by Design（QbD） 
　　・Control Strategy 
　　・Comparability 

第4章　GCTPとPIC/S Annex 2
　4-1 GCTPの基本
　　・GMPとの違い 
　　・品質システム 
　4-2 PIC/S Annex 2
　　・改訂の背景 
　　・最新要求事項 
　　・Quality Culture 
　　・Knowledge Management 

第5章　Contamination Control Strategy（CCS）
　5-1 CCSとは
　　・基本概念 
　　・リスク評価 
　5-2 無菌保証
　　・Closed System 
　　・Isolator 
　　・RABS 
　5-3 環境モニタリング
　　・微生物管理 
　　・Particle管理 
　　・Trend解析 
　　・CAPA 

第6章　非臨床・臨床開発
　6-1 非臨床試験
　　・Proof of Concept 
　　・Biodistribution 
　　・Tumorigenicity 
　　・Shedding 
　6-2 臨床開発
　　・PMDA相談 
　　・治験開始まで 
　　・条件及び期限付承認制度 
　　・希少疾病用医薬品制度 

第7章　申請資料（CTD）作成のポイント
　7-1 CTDの基本構成
　　・Module 2 
　　・Module 3 
　7-2 CMC記載のポイント
　　・原材料 
　　・製造方法 
　　・品質試験 
　　・Comparability 
　7-3 よくある照会事項
　　・PMDAが確認するポイント 
　　・申請書作成時の留意点 

第8章　PMDA相談・審査対応
　8-1 PMDA対面助言
　8-2 承認審査の流れ
　8-3 照会事項への対応
　8-4 承認事例から学ぶポイント

第9章　承認後のライフサイクルマネジメント
　9-1 製造変更管理
　9-2 Comparability
　9-3 RMP
　9-4 GPSP
　9-5 GVP

第10章　再生医療等製品開発の将来展望とグローバル戦略
　10-1 開発初期から規制要件を理解する重要性
　　・品質は後から作るものではなく設計するもの 
　　・CCSを中心とした品質保証 
　　・承認申請を見据えたCMC戦略 
　10-2 今後の再生医療等製品開発
　　・グローバル開発を見据えた規制対応 
　　・最新モダリティの展望 
　　・AI・デジタル技術の活用 

第11章　ケーススタディで学ぶ再生医療等製品の開発・承認戦略
　11-1 開発初期における規制戦略の立案
　　・モダリティごとの開発戦略 
　　・PMDA相談の活用方法 
　11-2 CMC・品質保証の実践事例
　　・品質リスクマネジメント 
　　・Comparability評価 
　　・Contamination Control Strategy（CCS）の実例 
　11-3 承認申請・照会事項への対応
　　・CTD作成時の留意点 
　　・PMDA照会事項への対応 
　　・承認取得までのロードマップ 

第12章　総括・質疑応答
　　・本講座のポイントの総括 
　　・開発成功のために押さえるべき実務のポイント 
　　・質疑応答