書籍
本書籍は、【電子版(ebook)付き】もご用意しております。
 >> 【電子版(ebook)付き】をご希望の方はこちらから

※電子版は10アカウントまで閲覧可能です(1アカウントの閲覧可能PC数:1台)
発刊日 2020年9月29日
体裁B5判上製本  474頁
価格(税込)
各種割引特典
66,000円 ( S&T会員価格 62,700円 ) S&T会員登録について
定価:本体60,000円+税6,000円
会員:本体57,000円+税5,700円
 (送料は当社負担)

アカデミー割引価格:46,200円(42,000円+税)
ISBNコード978-4-86428-228-4
CコードC3047
~当局/企業担当者/厚労省研究班メンバー等より
再生医療・遺伝子治療の最新の観点を集約~


条件及び期限付承認での審査の視点とは!
近年トピックとなっているカルタヘナ法対応の実際や
再生医療等製品・遺伝子治療用製品に特有の事項を押さえた、
実際の承認取得事例にも言及!


 
<本書のポイント>

・条件及び期限付承認制度と製造販売後承認条件評価:審査時に重視するポイント等 

・環境影響評価に関する日米欧の規制比較や問題点、
企業側の経験をふまえたカルタヘナ法の承認までの実際

・承認取得事例及び実際に苦慮した点:「キムリア点滴静注」「コラテジェン®筋注用4mg」

※対新型コロナ「DNAワクチン」で注目されるアンジェスの「環状プラスミドDNA」
「コラテジェン」で使用されるものと同様になります


・再生医療等製品・遺伝子治療用製品の懸念事項と特有の考え方:
非臨床試験・臨床試験デザイン設計 / 感染因子への安全確保対策(ウイルス試験等) / 特性解析
同等性/同質性評価  / CPC(CPF)管理 / ゲノム編集技術 / 欧米査察の着眼点等


・再生医療等製品の知財戦略・事業化戦略と開発の課題
 

【条件及び期限付承認制度と製造販売後承認条件評価:
審査時に重視するポイント等 】

“条件及び期限付承認を適用する場合、有効性の検証及びさらなる安全性の確認に必要なデータを
市販後に収集するという違いを改めて認識することが重要である”


当局審査部の視点から、実際に条件及び期限付承認の可否を検討する際の論点をふまえ、
承認審査等での議論の実態に言及!
治験とは異なる環境下にて実行可能な製造販売後承認条件評価をいかに計画するか?
関連する対面助言で多く受ける質問や治験届及び承認審査件数の推移等ふまえ、
近年の再生医療等製品の開発動向と今後の展望も示す。



【カルタヘナ法運用の実際:
日米欧の規制実情及び企業申請経験をふまえた具体的対応】​

環境影響評価において各当局からはいつ、どのようなデータが求められるのか?
カルタヘナの承認取得までの薬事担当側での具体的な対応の実際とは?
承認取得までの具体的な対応が把握しづらい
カルタヘナ法に基づく【生物多様性環境評価】について
アカデミア・企業側双方の観点から詳述

増殖性/非増殖性ウイルスベクターの例を取り上げ、欧米当局の見解や市販後の規制要件を比較考察。
企業担当者が実際に直面する具体的なカルタヘナ法に係る生物多様性環境評価の
資料作成等、承認までの間に必要な業務を、
実際に第一種使用規程の申請に携わった外資製薬企業薬事担当者より経験をふまえて率直に述べる。


 
【再生医療等製品における懸念事項と特有の考え方】
■最新のグローバル観点もふまえた、ヒト細胞加工製品の非臨床試験デザイン設計
安全性評価を目的とした造腫瘍性関連試験に係る試験デザインや
in vivo/in vitro試験法の詳細や選択時の考え方・各局面の留意事項等を最新の科学的知見をふまえて解説。

 
■再生医療等製品の有効性評価における製造工程への着眼と品質管理
ばらつきが有効性に与える影響について言及し
製造開発時における品質管理の戦略を有効性の観点より述べる。
 
■ウイルスや細菌の検査及び検出の限界を考慮した、
再生医療等製品の感染因子に対する安全性確保対策の実際

製造に用いる生物由来原材料の安全性確保の観点から、
ウイルス安全性、無菌試験、エンドトキシン試験等、各試験法のメリットや懸念事項に言及。
 
■再生医療等製品の同等性/同質性評価の考え方
製造方法/製造所の変更に伴い必要な同等性/同質性評価における、
再生医療等製品の特有性をふまえた評価の考えた方を論述!

■GCTP省令での要求・再生医療の特異性をふまえたCPC(CPF)管理及び
欧米当局の要求事項及び着眼ポイントとは

設備構造設備・製造管理・品質システム・データインテグリティ,
施設バリデーションの実情等,実際の施設運用時の課題を読み解く。
各規格設定や同等性・同質性確保等の再生医療等製品特有の課題にも言及。
 さらに、数多く公開されているUntitled LetterやWarning-Letterを参考とし、
査察の傾向・当局の着眼を読み解く!

  
 
【遺伝子治療用製品等における懸念事項と特有の考え方】
DS・DPの物理化学的/生物学的特性をいかにして明らかし、製法の確立及び品質評価していけばよいのか?
開発初期での十分なデータが無い中、各開発段階でいかに設定根拠と定説性を説明するか?
遺伝子治療における特有事項をふまえた非臨床試験デザイン設計の考え方とは?
さらに昨今臨床応用が期待される「ゲノム編集技術」での
各特性に応じた品質及び安全性評価・臨床での課題及び長期フォローアップにも言及。

 
 
【再生医療等製品/遺伝子治療用製品の承認取得へ向けた臨床開発/申請/戦略】
■再生医療等製品の臨床試験デザインの在り方及び申請に必要なデータの考え方
各製品の特徴をふまえた観点からの試験構築の考え方とは!
筆者の経験をふまえ、製造販売承認取得を念頭とした臨床試験デザイン・必要なデータの考え方について読み解く。
 

■承認取得事例と実際に苦慮した点:「キムリア点滴静注」「コラテジェン®筋注用4mg」
2019年3月に本邦にて製造販売承認取得した下記2品目の開発事例を紹介!
「キムリア点滴静注(一般名:チサゲンレクルユーセル)」
「コラテジェン筋注用4mg(一般名:べペルミノゲン ペルプラスミド)」
治験開始前から承認準備・取得までの検討事項・実際に直面した課題や、
当局から要求された事項・生じた課題等にも言及。


■製薬企業側の視点で読み解く、再生医療等製品の事業化戦略・知財戦略及び開発の課題
企業での再生医療研究開発に約20年従事・業界団体活動に携わった筆者より、
企業開発者の立場で質問されることの多いポイントから、事業化戦略と開発マネジメント及び
申請の進め方と製造・品質管理を中心に課題を整理し、その戦略的解決策を考察。
さらに製薬企業の知財部担当者より、再生医療の特許出願および調査の実務における留意点についても言及。