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【オンデマンド配信】
ゲノム編集・遺伝子治療における
技術動向・開発・課題(技術・知財)と
安全性評価/オフターゲット効果排除の考え方

第1部『ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・課題(技術・知財)と安全性評価の考え方』
第2部『ゲノム編集治療の開発とオフターゲット効果排除の考え方 ~EmendoBioの取り組み』

視聴期間:申込日から10営業日後まで(期間中は何度でも視聴可)
 ゲノム編集の医療応用にはオフターゲット効果の排除が必須課題!
  • CRISPR-Casシステムの原理と様々な分野でのこの技術の応用と安全性の評価方法について紹介
  • オフターゲット効果の検出方法.・低減の方策と常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略
このセミナーの受付は終了致しました。
日時 【オンデマンド配信受講】 2024年2月28日(水)  まで申込受付中  /視聴時間:4時間01分 /視聴期間:申込日から10営業日まで
収録日時 2023年7月25日
会場 【オンデマンド配信受講】 オンライン配信セミナー  (ストリーミング配信)
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受講料(税込)
各種割引特典
55,000円 ( E-Mail案内登録価格 52,250円 ) S&T会員登録とE-Mail案内登録特典について
定価:本体50,000円+税5,000円
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主催者より本セミナーでは、ゲノム編集・遺伝子治療について、CRISPR-Casシステムについて、原理とこの技術の応用と安全性の評価方法を中心に解説されます。特に、CRISPR-Cas9は、他のゲノム編集ツールであるZFNやTALENと比べ、簡便さと安価なことが特徴です。培養細胞だけでなく、受精卵にゲノム編集を行うことでノックアウト個体も作製できます。その一方で、オフターゲット効果を考慮する必要があるなど、懸念点もあります。本セミナーでは、オフターゲット効果を低減させる手法やノウハウを紹介し、予期しない結果に備えることができますので、参加者がお持ちの課題に応用していただけます。この機会をご活用ください。

セミナー講師

第1部(講演時間:約3時間)
『ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・課題(技術・知財)と安全性評価の考え方』

広島大学大学院 統合生命科学研究科 教授
広島大学 ゲノム編集イノベーションセンター センター長 博士(理学) 山本 卓 氏
 ≫【講師紹介】

第2部(講演時間:約1時間)
『ゲノム編集治療の開発とオフターゲット効果排除の考え方 ~EmendoBioの取り組み』
 
アンジェス(株) 社長室 担当部長 農学博士 村上 晶彦 氏 ≫【講師紹介】

セミナー講演内容

第1部(講演時間:約3時間)
『ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・課題(技術・知財)と安全性評価の考え方』

 ゲノム編集とは、DNAの任意の塩基配列を切断することによって、遺伝子を効率的に改変する技術である。微生物から植物・動物での改変が可能なことから、新しいバイオテクノロジーとして注目されている。本講演では、CRISPR-Casシステムの原理と様々な分野でのこの技術の応用と安全性の評価方法について紹介する。

  [得られる知識]
  • ゲノム編集に関する基礎知識と研究開発動向

1.ゲノム編集のツールとは
  1-1.ZFNやTALENなどのタンパク質型ツール
  1-2.CRISPR-Cas9などの複合型ツール
  1-3.塩基編集などの派生ツール
2.ゲノム編集による様々な遺伝子改変
  2-1.遺伝子ノックアウト
  2-2.遺伝子ノックイン
  2-3.塩基レベルでの改変
3.オフターゲット解析の実践的手法
  3-1.オフターゲット変異とは
  3-2.オンターゲットでの予期せぬ変異
  3-3.様々なオフターゲット解析手法
    3-3-1.電気泳動による解析
    3-3-2.NGSを利用した解析
4.CRISPRゲノム編集技術の課題
  4-1.技術的問題
  4-2.倫理的問題
  4-3.知財問題
 
第2部(講演時間:約1時間)
『ゲノム編集治療の開発とオフターゲット効果排除の考え方 ~EmendoBioの取り組み』

 ゲノム編集の医療応用にはオフターゲット効果の排除が必須課題であるとの観点から、特異性の高い新規CRISPRヌクレアーゼを新たに見出し、オフターゲット効果を排除するための最適化技術を開発してきている。この技術開発と臨床応用について弊社(アンジェス株式会社)の子会社であるEmendoBioの取り組みを紹介する。

  [得られる知識]
  • オフターゲット効果の検出方法
  • オフターゲット効果低減の方策
  • 常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略

1.ゲノム編集治療におけるオフターゲット効果に伴う課題
  ・オフターゲット効果が発生する要因
  ・オフターゲットサイトの検出方法
  ・オフターゲット効果を低減させる方策
2.EmendoBioにおけるオフターゲット効果低減への取り組み
  ・新規CRISPRヌクレアーゼ探索技術プラットフォーム
  ・CRISPRヌクレアーゼの最適化によるオフターゲット効果の排除
3.常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略
  ・アレル特異的ゲノム編集が必要なケース
  ・SNPsを標的としたゲノム編集戦略